– Die Zusammensetzung kryokonservierter CAR-T-Zellen nach dem Auftauen und die effektive Dosis der CAR-T-Zellen sind prädiktiv für das Ansprechen auf die Behandlung mit Azer-cel

– Maximale CAR-T-Expansion, eine Schlüsseldeterminante für ein dauerhaftes Ansprechen, die stark mit der effektiven CAR-T-Dosis korreliert

DURHAM, NC, 10. Dezember 2022–(GESCHÄFTSDRAHT)–Precision BioSciences (Nasdaq: DTIL), ein Gen-Editing-Unternehmen im klinischen Stadium, das ARCUS®-basiert entwickelt Ex-vivo allogenes CAR T und in vivo Gene Editing Therapies, präsentierte heute eine neuartige Analyse der Produktattribute seines führenden allogenen CD19-CAR-T-Kandidaten, Azercabtagene Zapreleucel (azer-cel; PBCAR0191), die eine Beziehung zwischen der CAR-T-Zellzusammensetzung und der effektiven Zelldosis mit Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und zeigt klinische Ergebnisse. Daten aus dieser Analyse, Effektive Zelldosis und funktionelle Eigenschaften von Azercabtagene Zapreleucel (Azer-Cel; PBCAR0191) im Zusammenhang mit der Sicherheit und Wirksamkeit von allogenen CAR-T-Zellen bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem B-Zell-Lymphomwurden heute während einer Postersitzung auf der Jahrestagung der American Society of Hematology vorgestellt.

„Die autologe CAR-T-Therapie bleibt einer der vielversprechendsten Ansätze in der Behandlung von hämatologischen Malignomen. Allerdings erleiden 30–60 % der Patienten mit hochgradigem Non-Hodgkin-Lymphom (NHL) nach der Behandlung einen Rückfall und bei einem höheren Anteil der Patienten ein Rückfall wirksames autologes Produkt kann nicht hergestellt werden^ich,“ sagte Caron A. Jacobson, MD, Prüfarzt für klinische Studien mit Azer-Cel und medizinischer Direktor des Immune Effector Cell Therapy Program am Dana-Farber Cancer Institute. „Im Gegensatz zur autologen CAR-T-Zelltherapie werden alle allogenen CAR-T-Produkte kryokonserviert, was kann die wirksame Dosis und Zusammensetzung des Produkts nach dem Auftauen verändern. In dieser Analyse wurden zelluläre Attribute von Azer-Cel in dem Produkt nach dem Auftauen auf eine mögliche Beziehung zu abgefragt in vivo Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und klinische Ergebnisse für 44 Patienten mit NHL über mehrere Azer-Cel-Dosierungsstufen und Lymphdepletionsschemata hinweg. Die Analyse ergab, dass die CAR-T-Expansion, ein Schlüsselfaktor für eine dauerhafte Reaktion, stark mit der Dosis nicht-apoptotischer CAR-T-Zellen korreliert.”

Azer-cel ist ein allogener Anti-CD19-CAR-T-Prüfkandidat, der sich derzeit in einer klinischen Phase-1/2a-Studie mit erwachsenen Probanden mit rezidiviertem oder refraktärem NHL befindet, die nach einer Behandlung mit einem autologen CAR-T rezidiviert sind.

„Dies ist die erste Analyse eines allogenen Anti-CD19-CAR-T-Produkts, die die Beziehungen zwischen der Zusammensetzung allogener CAR-T-Zellen, der Zelldosis und der Lymphodepletion mit Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und klinischen Ergebnissen untersucht“, sagte Alan List, MD, Chief Medical Officer , Präzisionsbiowissenschaften. „Diese Ergebnisse weisen darauf hin, dass die CAR T-Produktzusammensetzung nach dem Auftauen antreibt in vivo Zellexpansionspotenzial und CAR-T-bedingte unerwünschte Ereignisse. Wir nutzen diese Informationen weiterhin in Echtzeit und wenden Optimierungen auf unsere allogenen CAR-T-Plattformen der ersten und zweiten Generation an, mit dem Ziel, die Attribute und Eigenschaften zu verbessern, die die Vorhersagbarkeit, Zuverlässigkeit und Leistung der CAR-T-Zelltherapie vorantreiben.”

Die Analyse zeigte auch, dass das CD4:CD8-Verhältnis stark mit korrelierte in vivo CD4⁺ Expansion von CAR-T-Zellen. Ähnlich den Daten, die in autologen CAR-T-Studien berichtet wurden, differenzierte CD4⁺ CAR-T-Zell-Dosis korrelierte mit Neurotoxizität Grad 3 oder höher. Dies wurde insbesondere bei einer Untergruppe von Patienten beobachtet, die sowohl ein CAR-T-Rezidiv aufwiesen als auch auf ein intensiviertes Lymphdepletionsbehandlungsschema konditioniert waren.

Über Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich der Verbesserung des Lebens (DTIL) mit seiner neuartigen und proprietären ARCUS®-Plattform zur Genomeditierung verschrieben hat. ARCUS ist eine hochpräzise und vielseitige Genom-Editierungsplattform, die im Hinblick auf therapeutische Sicherheit, Verabreichung und Kontrolle entwickelt wurde. Mit ARCUS besteht die Pipeline des Unternehmens aus mehreren Ex-vivo klinische Kandidaten für die CAR-T-Immuntherapie von der Stange und mehrere in vivo Gen-Editing-Kandidaten zur Heilung von genetischen und Infektionskrankheiten, für die es keine angemessenen Behandlungen gibt. Weitere Informationen über Precision BioSciences finden Sie unter www.precisionbiosciences.com.

Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Tatsachen beziehen, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Aussagen über die klinische Entwicklung, die erwartete Wirksamkeit und den Nutzen unserer Produktkandidaten und Programme, Optimierungen und Verbesserungen unserer allogenen CAR-T-Plattformen und Erwartungen über unsere operativen Initiativen und unsere Geschäftsstrategie. In einigen Fällen können Sie zukunftsgerichtete Aussagen an Begriffen wie „abzielen“, „antizipieren“, „annähern“, „glauben“, „erwägen“, „könnten“, „schätzen“, „erwarten“, „Ziel, „ „beabsichtigen“, „schauen“, „können“, „Mission“, „planen“, „möglich“, „potentiell“, „vorhersagen“, „projizieren“, „versprechen“, „verfolgen“, „sollten“, „ Ziel“, „wird“, „würde“ oder die Verneinung davon und ähnliche Wörter und Ausdrücke.

Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen, Überzeugungen und Annahmen des Managements sowie auf Informationen, die uns derzeit zur Verfügung stehen. Solche Aussagen unterliegen einer Reihe bekannter und unbekannter Risiken, Ungewissheiten und Annahmen, und die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: unsere Fähigkeit profitabel werden; unsere Fähigkeit, ausreichende Finanzmittel und Anforderungen im Rahmen unserer aktuellen Schuldtitel zu beschaffen, und die Auswirkungen von Beschränkungen im Rahmen dieser; Risiken im Zusammenhang mit der Beschaffung von zusätzlichem Kapital; unsere Betriebskosten und unsere Fähigkeit vorherzusagen, wie hoch diese Kosten sein werden; unsere begrenzte Betriebsgeschichte; der Erfolg unserer Programme und Produktkandidaten, in die wir unsere Ressourcen investieren; unsere begrenzte Fähigkeit oder Unfähigkeit, die Sicherheit und Wirksamkeit unserer Produktkandidaten zu beurteilen; unsere Abhängigkeit von unserer ARCUS-Technologie; Beginn, Kosten, Zeitplan, Fortschritt, Erreichen von Meilensteinen und Ergebnissen von Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, vorklinischen Studien und klinischen Versuchen; öffentliche Wahrnehmung der Genome-Editing-Technologie und ihrer Anwendungen; Wettbewerb in den Bereichen Genome Editing, Biopharmazie und Biotechnologie; unsere Fähigkeit oder die unserer Mitarbeiter, Produktkandidaten zu identifizieren, zu entwickeln und zu kommerzialisieren; anhängige und potenzielle Haftungsklagen und Strafen gegen uns oder unsere Mitarbeiter im Zusammenhang mit unserer Technologie und unseren Produktkandidaten; die US-amerikanische und ausländische Regulierungslandschaft, die für die Entwicklung von Produktkandidaten durch uns und unsere Mitarbeiter gilt; unsere Fähigkeit oder die unserer Mitarbeiter, die behördliche Zulassung unserer Produktkandidaten zu erhalten und aufrechtzuerhalten, und alle damit verbundenen Einschränkungen, Einschränkungen und/oder Warnungen auf dem Etikett eines zugelassenen Produktkandidaten; unsere Fähigkeit oder die Fähigkeit unserer Mitarbeiter, Produktkandidaten in klinische oder Feldversuche zu bringen und diese erfolgreich zu entwerfen, umzusetzen und abzuschließen; potenzielle Herstellungsprobleme im Zusammenhang mit der Entwicklung oder Kommerzialisierung eines unserer Produktkandidaten; unsere Fähigkeit, eine angemessene Versorgung mit T-Zellen von qualifizierten Spendern zu erhalten; unsere Fähigkeit, unsere erwartete Betriebseffizienz in unserer Produktionsstätte zu erreichen; Verzögerungen oder Schwierigkeiten bei der Aufnahme von Patienten durch uns und unsere Mitarbeiter; Änderungen der vorläufigen “Top-Line”- und Anfangsdaten, die wir ankündigen oder veröffentlichen; wenn unsere Produktkandidaten nicht wie vorgesehen funktionieren oder unerwünschte Nebenwirkungen hervorrufen; Risiken im Zusammenhang mit geltenden Gesundheits-, Datenschutz-, Datenschutz- und Sicherheitsvorschriften und unserer Einhaltung derselben; die Rate und der Grad der Marktakzeptanz eines unserer Produktkandidaten; der Erfolg unserer bestehenden Kooperationsvereinbarungen und unsere Fähigkeit, neue Kooperationsvereinbarungen einzugehen; unsere aktuellen und zukünftigen Beziehungen zu und unser Vertrauen in Dritte, einschließlich Lieferanten und Hersteller; unsere Fähigkeit, Schutz geistigen Eigentums für unsere Technologie und alle unsere Produktkandidaten zu erhalten und aufrechtzuerhalten; potenzielle Rechtsstreitigkeiten im Zusammenhang mit der Verletzung oder Veruntreuung von Rechten an geistigem Eigentum; unsere Fähigkeit, das Wachstum unserer Geschäftstätigkeit effektiv zu steuern; unsere Fähigkeit, wichtige Führungskräfte und Mitarbeiter anzuziehen, zu halten und zu motivieren; Markt- und Wirtschaftsbedingungen; Auswirkungen von Systemausfällen und Sicherheitsverletzungen; Auswirkungen von Naturkatastrophen und von Menschen verursachten Katastrophen, Notfällen im Bereich der öffentlichen Gesundheit und anderen Naturkatastrophen; Auswirkungen der COVID-19-Pandemie und Varianten davon oder einer Pandemie, Epidemie oder des Ausbruchs einer Infektionskrankheit; Versicherungsaufwendungen und Risiken aus nicht versicherten Verbindlichkeiten;

Auswirkungen von Steuervorschriften; Risiken im Zusammenhang mit dem Besitz unserer Stammaktien und andere wichtige Faktoren, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in unserem Quartalsbericht auf Formular 10-Q für den Quartalszeitraum zum 30. September 2022 erörtert werden, da solche Faktoren von Zeit zu Zeit aktualisiert werden können in unseren anderen Einreichungen bei der SEC, die auf der Website der SEC unter www.sec.gov und auf der Investorenseite unserer Website unter SEC Filings unter investor.precisionbiosciences.com zugänglich sind.

Alle zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich nur auf das Datum dieser Pressemitteilung und wir sind, sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, nicht verpflichtet, hierin enthaltene zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu revidieren, sei es aufgrund neuer oder zukünftiger Informationen Ereignisse, veränderte Umstände oder Sonstiges.

^ich Gena Kanas, Wenzhen Ge, Ruben GW Quek, Katie Keeven, Knar Nersesyan & Jon E. Arnason (2022) Epidemiology of diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) and follicular lymphoma (FL) in the United States and Western Europe: population- Hochrechnungen für 2020–2025, Leukemia & Lymphoma, 63:1, 54-63, DOI: 10.1080/10428194.2021.1975188

Quellversion auf businesswire.com anzeigen: https://www.businesswire.com/news/home/20221210005005/en/

Kontakte

Investorenkontakt: Mei Burris Direktor, Investor Relations und Finanzen [email protected]

Medienkontakt: Maurissa Messier Senior Director, Unternehmenskommunikation [email protected]